近日，國家藥品監督管理局發布《中藥注冊管理專門規定》，自2023年7月1日起施行。《專門規定》共11章82條，與新修訂《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》有機銜接，充分吸納藥品審評審批制度改革成熟經驗，明確中藥人用經驗的合理應用以及中藥創新藥、中藥改良型新藥、古代經典名方中藥復方制劑、同名同方藥等研制原則、技術要求、注冊分類等，進一步落實加快推進完善中醫藥理論、人用經驗和臨床試驗相結合（“三結合”）的中藥審評證據體系，加強了對中藥研制的指導。
 
      《專門規定》提出，中藥新藥研制應當注重體現中醫藥原創思維及整體觀，鼓勵運用傳統中藥研究方法和現代科學技術研究、開發中藥。支持研制基于古代經典名方、名老中醫經驗方、醫療機構配制的中藥制劑等具有豐富中醫臨床實踐經驗的中藥新藥。應當堅持以臨床價值為導向、應當符合中醫藥理論。中藥注冊審評，采用中醫藥理論、人用經驗和臨床試驗相結合的審評證據體系，綜合評價中藥的安全性、有效性和質量可控性。中藥的療效評價應當結合中醫藥臨床治療特點，確定與中藥臨床定位相適應、體現其作用特點和優勢的療效結局指標。鼓勵將真實世界研究、新型生物標志物、替代終點決策、以患者為中心的藥物研發、適應性設計、富集設計等用于中藥療效評價。
 
      《專門規定》明確中藥注冊分類、研發路徑和模式，并對古代經典名方中藥復方制劑的上市申請、臨床定位清晰且具有明顯臨床價值的中藥新藥等注冊申請提出簡化審批、優先審批、附條件審批、特別審批的相應規定。
 
      《專門規定》重視人用經驗證據的合理應用，明確中藥人用經驗的具體內涵，作為支持中藥安全性、有效性證據的合規性和藥學研究要求，以及人用經驗證據支持注冊申請的情形等，同時引入真實世界證據作為支持產品上市的依據，明確醫療機構中藥制劑應用人用經驗的情形。如來源于古代經典名方或者中醫臨床經驗方、來源于醫療機構制劑的中藥新藥滿足相關條件且可通過人用經驗初步確定功能主治、適用人群、給藥方案和臨床獲益等的，可不開展非臨床有效性研究。來源于臨床實踐的中藥新藥，人用經驗能在臨床定位、適用人群篩選、療程探索、劑量探索等方面提供研究、支持證據的，可不開展II期臨床試驗。
 
      《專門規定》明確中藥創新藥、中藥改良型新藥、古代經典名方中藥復方制劑、同名同方藥等相應注冊管理規定。在中藥創新藥方面，鼓勵根據中醫臨床實踐，探索采用基于臨床治療方案進行序貫聯合用藥的方式開展中藥創新藥臨床試驗及療效評價；明確中藥復方組方要求，新藥材及其制劑、提取物及其制劑研究基本原則和要求等。在中藥改良型新藥方面，明確改良型新藥研發的基本原則，并針對改劑型、改變給藥途徑、增加功能主治、改變工藝或輔料等引起藥用物質基礎或藥物吸收、利用明顯改變等改良型新藥情形，分別提出研制要求。針對古代經典名方中藥復方制劑，明確了古代經典名方制劑的注冊管理總體要求、研制基本要求、審評模式，以及該類制劑上市后的研究要求。針對同名同方藥明確了同名同方藥的研制基本原則，規定了對照同名同方藥的選擇要求，以及同名同方藥開展臨床試驗以及豁免臨床試驗的條件。
 
      《專門規定》還根據中藥特點對上市后變更、藥品注冊標準、藥品名稱和說明書等提出具體規定。